聚焦口服個人化腦部用藥，瞄準神經退化疾病龐大需求

生技分析師 Ami Fadia 近日主持 Needham 實體會議，Anavex(AVXL) 經營團隊在會中明確表示，目前正全力推動口服中樞神經系統(CNS)候選藥物 blarcamesine 的關鍵試驗，並積極與各國監管機構進行溝通，以期早日取得市場授權。總裁兼執行長 Christopher Missling 強調，公司致力於透過創新的口服藥物改善患者生活，特別針對阿茲海默症這類隨著人口老化而持續增長的未滿足醫療需求，blarcamesine 每日一次的口服設計，高度契合患者對簡易治療方案的期望。此外，公司也正在推進針對思覺失調症的口服藥物 ANAVEX 3-71，目前已完成第二期臨床試驗。

臨床試驗數據展現顯著療效，安全性指標優於預期

針對早期阿茲海默症的 2b/3 期臨床研究數據顯示，Anavex(AVXL) 的藥物在臨床進展上觀察到顯著的減緩效果。透過 ADAS-Cog-13 指標測量，整體患者在 48 週內衰退速度減緩了 36%，而在佔全球人口約 70% 的特定預設族群中，減緩幅度更是高達近 50%。在安全性方面，Missling 指出該藥物沒有引發與神經影像學相關的不良事件（即無 ARIA 症狀），試驗期間也沒有發生與研究藥物相關的死亡案例。最常見的不良反應僅為輕微的頭暈，且透過延長劑量調整期已大幅改善患者的耐受性。生物標記分析也顯示，多個大腦區域的萎縮情況顯著減少，血漿 Aβ42/40 比例的訊號也與治療結果呈現正相關。

從源頭活化細胞自噬機制，阻斷澱粉樣蛋白累積

Anavex(AVXL) 高層在會議中多次強調其藥物作用機制屬於「上游」階段，主要與細胞自噬和細胞壓力有關。Missling 解釋，細胞自噬功能受損通常發生在阿茲海默症關鍵病理特徵（如澱粉樣蛋白累積和 tau 蛋白糾結）出現之前，因此及早介入有助於減少後續的連鎖反應。相關發表文獻證實，blarcamesine 能夠活化 sigma-1 受體，並與參與自噬的蛋白質（GABARAP）相互作用，進而恢復溶酶體功能。最新數據更進一步解釋了該藥物為何能同時適用於神經退化與神經發育性疾病，主要共通點便在於修復受損的細胞自噬機制。

長期延伸追蹤對比數據亮眼，大幅超越標準療法

在會議問答環節中，針對開放標籤延伸研究與阿茲海默症神經影像學倡議（ADNI）對照組的比較，Missling 說明 ADNI 隊列主要用來模擬患者在接受標準照護下的病情發展。數據顯示，到了第 144 週，接受 Anavex(AVXL) 藥物治療的患者在 ADAS-Cog-13 評分上，比 ADNI 對照組優化了超過 12 分，這在臨床上具有重大意義。神經病學全球負責人 Wolfgang Liedtke 補充說明，除了絕對數值的差異外，使用 blarcamesine 的患者其認知功能衰退的曲線明顯變得平緩，這暗示著神經退化過程已獲得實質性的減緩。

積極推進歐美監管流程，無債務優勢確保長期營運

針對未來的監管路徑，Anavex(AVXL) 正持續與各國當局進行討論。在歐洲市場方面，公司與歐洲藥品管理局(EMA)進行了極具建設性的互動，並確認在歐洲取得全面批准需要進行一項為期 18 個月的關鍵試驗，同時預期美國等其他地區也將採取類似途徑。展望未來，公司將專注於符合監管機構要求的關鍵研究，並計畫啟動帕金森氏症等多項試驗。在財務表現上，Anavex(AVXL) 展現出穩健的體質，目前擁有約 1.3 億美元現金，去年消耗 3,900 萬美元，現有資金足以支撐未來三年以上的營運，且公司處於零債務狀態，為後續研發提供強力的後盾。

精準醫療瞄準中樞神經疾病，具備長線發展潛力

Anavex(AVXL)（Anavex Life Sciences Corp）是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於將精準醫學應用於高度未滿足的中樞神經系統疾病，並開發差異化療法。公司透過分析臨床研究的基因組數據來確定生物標誌物，藉此篩選出最能從神經退化與神經發育疾病治療中獲益的患者。其先導化合物 ANAVEX 2-73 正在開發用於治療阿茲海默病、帕金森病及 Rett 綜合症等罕見疾病。截至前一交易日，Anavex(AVXL) 收盤價為 3.12 美元，上漲 0.01 美元，漲幅達 0.32%，單日成交量為 1,789,067 股，成交量較前一日變動 97.10%。

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