醫療保健類股中，投資人的目光往往集中在禮來(LLY)、嬌生(JNJ)與聯合健康(UNH)等產業巨頭上。然而，在這些大型企業之外，市場上仍有許多鮮為人知卻極具潛力的醫療保健股票值得深入研究。其中，Krystal Biotech(KRYS)、Madrigal Pharmaceuticals(MDGL)與Exelixis(EXEL)這三家生技公司，雖然不是產業中的主導者，卻憑藉獨特的利基市場與強勁的營運動能，成為值得投資人關注的潛力標的。

獲准首款罕病基因療法推升營收

Krystal Biotech(KRYS)專注於開發罕見疾病藥物，其基因療法Vyjuvek於2023年獲得核准，專門治療營養不良性表皮大皰症(DEB)。這是一種會導致患者皮膚極度脆弱的遺傳性疾病，輕微摩擦就會造成受傷與水泡。Vyjuvek是美國首款獲批治療該疾病的療法，推出後在商業化方面取得重大進展。

去年，儘管Vyjuvek是該公司唯一上市的藥物，Krystal Biotech(KRYS)仍繳出3.891億美元的營收，較前一年同期大幅成長34%。公司不僅實現淨利，每股盈餘(EPS)更較前一年同期狂飆128%，達到6.84美元。

Krystal Biotech(KRYS)在DEB患者市場中仍具備龐大的成長空間，該療法目前也已在歐洲與日本等其他地區獲得核准。此外，公司還擁有一系列針對其他疾病的強大產品線。只要能維持Vyjuvek的強勁動能，並在臨床與監管方面持續取得進展，其營收、獲利與股價表現都有望維持正向發展。

搶下MASH首發藥物市場市佔率

Madrigal Pharmaceuticals(MDGL)在2024年取得重大突破，其藥物Rezdiffra獲得美國食品藥物管理局(FDA)核准，成為首款針對代謝性功能障礙相關脂肪性肝炎(MASH)的藥物。這項藥物目前處於加速核准階段，意味著仍需透過持續的確認性臨床試驗來評估療效，若試驗失敗可能面臨下市風險，但這並未阻礙醫師開立處方的意願。

受惠於唯一獲批產品Rezdiffra的強勁推動，Madrigal Pharmaceuticals(MDGL)在2025年的營收達到9.584億美元，較前一年同期暴增432%。MASH疾病影響多達數百萬名患者，在Rezdiffra問世前，市場上完全缺乏針對性的治療選擇，這也解釋了該藥物為何能展現如此驚人的成長動能。

截至2025年底，共有36,250名患者使用Rezdiffra，相較於公司計畫鎖定的31.5萬名中重度纖維化患者，目前的滲透率仍處於低檔，顯示未來成長潛力巨大。除了Rezdiffra之外，Madrigal Pharmaceuticals(MDGL)還擁有多個針對MASH的候選藥物，隨著在該利基市場的市佔率不斷提升，這檔股票有望帶來亮眼的市場表現。

腫瘤學創新者佈局次世代抗癌療法

Exelixis(EXEL)是一家專注於腫瘤學的生技公司，其核心藥物Cabometyx主要用於治療特定類型的肝癌與腎臟癌。Cabometyx已獲得多項適應症許可，並可作為聯合療法使用，目前仍是腎細胞癌領域開立處方最多的同類藥物。多年來，該藥物一直是公司的主要成長引擎，預期在2030年初面臨學名藥競爭前，都將維持穩健的貢獻。

為了應對未來的產品線轉換，Exelixis(EXEL)正積極開發多款次世代抗癌療法。其中，名為zanzalintinib的藥物正申請作為大腸直腸癌(CRC)的聯合療法。考量到大腸直腸癌是全球第二大癌症死因，該領域存在極高且未被滿足的醫療需求，這項藥物的發展備受市場矚目。

Exelixis(EXEL)還有其他多個候選藥物預計在未來五年內取得進展。作為腫瘤學領域中經市場驗證的創新者，該公司成功在通常由大型製藥廠主導的利基市場中站穩腳步。憑藉強健的財務表現與研發實力，這家生技公司的未來發展值得投資人密切關注。

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