諾華的基因療法Itvisma獲得歐盟批准，成為針對脊髓性肌肉萎縮症患者的新選擇，提供從新生兒到成人的全方位治療。

瑞士藥廠諾華（Novartis）於週四宣佈，其基因療法Itvisma（onasemnogene abeparvovec）已獲得歐洲委員會的批准，用於年滿兩歲以上的脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者。這種罕見神經肌肉疾病主要由存活運動神經元1（SMN1）基因突變引起，該療法將在所有27個歐盟成員國以及挪威、冰島和列支敦斯登可用。

Itvisma是第一款也是唯一一款被批准用於廣泛SMA患者的基因替代療法，旨在替換缺失的SMN1基因。諾華還推出了另一種名為Zolgensma的SMA療法，專門針對兩歲以下的患者。諾華國際業務總裁Patrick Horber表示：“有了Zolgensma，我們現在可以為不同階段的SMA患者提供基因替代療法選擇，涵蓋從新生兒到成人。”

此次批准是在歐盟藥品監管機構專家小組於四月建議之後作出的，該建議基於公司關鍵STEER研究的結果，顯示Itvisma能夠在評估SMA病程進展的標準量表上帶來統計學意義上的改善。這項決策無疑為許多面臨此罕見疾病挑戰的家庭帶來了新的希望與可能性。

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