Ultragenyx的基因療法Genglycos獲得美國FDA加速批准，成為首個針對糖原儲存病Ia型的治療選擇，將惠及數千名患者。

在生物醫藥領域的一項重要進展中，美國食品藥品監督管理局（FDA）近日宣佈對Ultragenyx Pharmaceutical的基因療法Genglycos（pariglasgene brecaparvovec）給予加速批准，旨在治療八歲以上的糖原儲存病Ia型（GSDIa）。這種罕見疾病影響著美國約1,500至2,500名患者和全球6,000至8,000名患者。

該疾病由於缺乏一種關鍵?，導致肝臟無法有效地將葡萄糖釋放到血液中，從而使患者面臨低血糖的風險。目前，患者通常需依賴生食玉米澱粉作為口服葡萄糖替代療法來維持穩定的血糖水平。Ultragenyx的首席醫療官Eric Crombez表示，Genglycos是第一款直接針對此病根本原因的治療方案。

此次加速批准的依據來自於一項三期隨機、雙盲、安慰劑對照研究，結果顯示接受Genglycos治療的患者相比安慰劑組，對玉米澱粉的需求有所減少。這一成果不僅提升了公司股價約5%，也標誌著在罕見病領域的重要里程碑。未來，Ultragenyx還計劃在2026年8月至9月間申請兩項基因療法的PDUFA，並預期在2027年實現盈利。

點擊下方連結，開啟「美股K線APP」，獲得更多美股即時資訊喔！
https://www.cmoney.tw/r/56/9hlg37

免責宣言
本網站所提供資訊僅供參考，並無任何推介買賣之意，投資人應自行承擔交易風險。

CMoney 研究員

CMoney 團隊透過 AI 結合股市，每日提供重點股票的新聞事件，期望讓投資人更有效率找到各種投資標的的投資事實。