FDA 將於本月舉辦研討會，探討在罕見疾病開發中如何生成可靠證據，為生技投資者帶來新機遇。

美國食品藥品監督管理局（FDA）與杜克-馬戈利斯健康政策研究所將於9月29日舉行一場公眾研討會，主題為「迎接挑戰：罕見疾病臨床研究的統計考量」。該會議旨在解決罕見疾病開發中的重大問題，即在可用患者數量有限時，如何產生可靠的證據以支援藥物或醫療裝置的有效性。這場混合型活動將於華盛頓特區的國家新聞俱樂部舉行，時間從上午9點至下午4點30分。

根據草擬日程，研討會將探索研究人員如何在不妥協科學嚴謹性的情況下，調整研究設計、執行和分析方法，以確定治療效果。在許多生技投資者看來，此次研討會可能預示著未來更具可行性的監管路徑，因為目前許多罕見疾病的開發者面臨傳統隨機試驗的實際和倫理障礙。

由於符合條件的患者通常僅有數十名而非數千名，加上某些疾病進展迅速且主要影響兒童，患者及其家庭也可能抵制參加可能接受安慰劑的研究。因此，FDA已開始接受單臂研究、自然歷史比較以及替代終點等非常規證據形式，但這亦引發關於監管靈活性是否過度的長期爭論。例如，Sarepta Therapeutics 的Exondys 51便是2016年獲得加速批准的一個例子，儘管內部審查者質疑其小幅增加的肌萎縮蛋白是否能合理預測臨床效益，最終仍然被FDA批准。

此次研討會或將成為促進罕見疾病研究的重要契機，引導業界朝向更加包容的監管環境。

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